“TERAPIE AVANZATE”

GIORGIO FIORENTINI

Atmp: universalismo della salute in soffitta 

 I prodotti di terapia avanzata (Advanced Therapy Medicinal Products-ATMP) sono medicinali  biologici (AIFA)di terapia  genica, di terapia cellulare somatica e prodotti di ingegneria tessutale che sono disciplinati da alcune Direttive della Comunità europea(con due autorizzazioni: una a produrre-Ap e l’altra per l’immissione in commercio-Aic.)

Comunque devono conciliarsi con l’universalismo della salute

Infatti la salute è un diritto universale ed in  concreto si ottiene gestendo le fasi della prevenzione, della diagnosi, della cura e della riabilitazione. I farmaci sono una componente indispensabile che attraversa tutte queste fasi e la loro efficacia accelera il processo di guarigione e dello star meglio delle persone.

I farmaci Atmp sono rivoluzionari e  sono incentrati prevalentemente sulla terapia cellulare.

Gli ambiti di studio più sviluppati sono quelli delle patologie oncologiche ed oncoematologiche (28%), in seguito le  patologie cardiovascolari (20%) e poi quelle muscolari e scheletro-cartilagene (12%) e neurologiche(9%) nonché oftalmiche.

Sono farmaci a tutti gli effetti, hanno un effetto curativo; essi vengono somministrati al paziente “one-shot” con un beneficio per tutta la vita e se l’Atmp è efficace si guarisce.

Fra questi farmaci le CAR-T in oncologia, i farmaci contro l’ immunodeficienza congenita Ada-Scid (“i bambini bolla”-malattia rara che  crea  l’opportunità universale di continuare a stare meglio rispetto alla situazione esistente.) .

A fronte del ritiro della casa farmaceutica tradizionale Telethon, insieme all’ospedale San Raffaele produce questo farmaco;  può farlo perché  la formula aziendale adottata permette di sostenere il rapporto costi/ ricavi , non dovendo remunerare gli azionisti o gli investitori in formula di massimizzazione .Insieme  convenienza sociale e l’equilibrio economico. 

In buona sostanza si sdogana fortemente il concetto che, per certi beni-servizi, che non trovano l’equilibrio economico finanziario adeguato alle esigenze ed ai meccanismi tradizionali del mercato orientato al solo profitto massimizzato.

Infatti è possibile, per il tramite dell’impresa sociale, aziendalmente intesa e cioè Società Benefit, Start-up innovative a vocazione sociale-SIAVS, cooperative sociale, imprese profit con statuto che non distribuisce eventuali utili, fondazioni, è possibile gestire questo tipo di produzione.  

E’ un ruolo decisivo  dell’impresa sociale e vale la pena , specialmente nell’ambito di alcune situazioni di criticità come le malattie rare, sviluppare la produzione e l’offerta di prodotti e  servizi che altrimenti non potrebbero essere gestiti o secondo i canoni del capitalismo tradizionale. E non è capitalismo compassionevole, ma capitalismo secondo i canoni della sostenibilità e quindi con continuità, efficienza, efficacia, autonomia.

E’ un assetto  sufficientemente rivoluzionario e  non so quanto le imprese farmaceutiche siano contente di questa opportunità. Si pensi agli orizzonti per tutte le associazioni di pazienti di malattie rare e non. 

È una responsabilità sociale  che ” scassa “ il sentire e pensare comune che nel mercato si può fare impresa solo se si fanno profitti da distribuire, virando verso la distribuzione del profitto sociale ed in parte economico.

Riguardo all’Atmp  ci sono dei “però”: infatti la spesa per ATMP a 5 anni(2029)si potrebbe attestare fra i 675 e 940 milioni di euro e l’industria farmaceutica tradizionale è riottosa ad  investire in ricerca su questi farmaci perchè ha difficoltà  a rientrare dei costi e gli investimenti per la produzione sono elevati. In sostanza non si rientra dei costi se non si trovano economie di scala che permettono di equilibrare costi e ricavi.

A volte è’ possibile che gli ospedali preparino gli Atmp denominati hospital exemption e classificati in fascia H e quindi rimborsati in ambito ospedaliero

Siamo però in un contesto destrutturato.

Il recente Report Atmp  del “Retre-AT” ha proposto nell’ambito dell’Innoovative Iniziative Joint Undertaking ha proposto un modello di impresa Iniziativa Strategica Terapie Avanzate(ISTA) con una  forma giuridica di partenariato pubblico e privato-PPP con una governance  privata finanziata in modo integrato dal pubblico e dal privato. In buona sostanza si rimotiverebbe l’investimento privato offrendo quote di profitto soddisfacente. Tutto questo nasce dal fatto che il 43% delle terapie avanzate non hanno ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio o sono state ritirate dalle aziende che non erano in grado di sostenere le perdite non raggiungendo accordi su prezzi remunerativi che assommano decine di migliaia di euro per ogni terapia ad personam.

Ulteriore vulnus della gestione del percorso del paziente di terapie avanzate e la superfetazione dei costi del personale per gestire l’Atmp. Per esempio una ricerca approfondita ha evidenziato che il Car-T assorbe tempo risorse umane molto superiore a quello contemplato dal rimborso DRG(Diagnosis Related Group).

Nei prossimi 10 anni arriveranno nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero riguardare complessivamente 350.000 pazienti. Con riferimento agli impatti economici in Italia recenti analisi riportano, per l’anno 2023, una spesa compresa tra i 132 e 264 milioni di euro, fino ad arrivare ad una spesa a carico dei Sistemi Sanitari Nazionali tra 905 e 1,810 milioni di euro per l’anno 2027. È dunque chiara ed evidente la necessità di preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto di questa innovazione che procede a un passo senza precedenti nella storia.

Se così non si fa” si mette in soffitta l’universalismo del diritto alla salute “ed evitando il collo di bottiglia anche perché, con questa impostazione sono stati 27 gli Atmp approvati, ma sette sono stati ritirati dal  mercato. Principalmente riguarda il le analisi di costo-efficacia e le proiezioni di spesa(si può arrivare ad un costo di 3.5 milioni di euro con terapia one shot).Nel contempo i costi evitati in futuro sono a favore degli investimenti pregressi.

Si ribadisce che solo per il tramite dell’impresa sociale, è possibile gestire questo tipo di produzione, calmierando i costi diretti ed indiretti, evitando il collo di bottiglia di una manifattura troppo onerosa.